Firdapse™ und davor



Donnerstag 14. Juli 2011

 

3,4-DAP wurde Ende 2009 unter dem Namen Firdapse™ als Arzneimittel europaweit zugelassen, ab April/Mai 2010 war es dann auch in Deutschen Apotheken verfügbar. Der Preis ist exorbitant hoch.

 

http://www.swr.de/report/-/id=233454/nid=233454/did=7623342/1tjstph/index.html

 

Bis heute, über ein Jahr nach der Zulassung von 3,4-Diaminopyridin (3,4-DAP/Amifampridn) unter dem Handelsnamen Firdapse™ als europaweit zugelassenes Arzneimittel ist auf der nachfolgend genannten Seite der Deutschen Myasthenie Gesellschaft  immer noch nicht auf die die veränderte Rechtslage zur Verordnungsfähigkeit hingewiesen.

" Diese international nicht als Arzneimittel zugelassene Substanz kann in Deutschland im Rahmen eines so genannten individuellen Heilversuchs verordnet werden." DieserText ist irreführend. Vgl.:

http://www.dmg-online.de/fachwissen/fachartikel-was-ist-das-lambert-eaton-syndrom/
Zuletzt aufgerufen 14. Juli  2011. F.M.).


2011-06-20: Prof. Sieb hat meinen Hiweis sofort an die DMG zwecks Korrektur weitergeleitet.

 Hilfreich wäre eine  weitere kleine Korrektur unter
„Fachartikel: Was ist das Lambert-Eaton-Syndrom?" von Prof. Dr. J.P. Sieb Stralsund.
 
Der Absatz  „Klinisches Bild und Diagnostik" enthält einen Druckfehler (Hervorhebung nicht im Original).
 
„Zusätzlich bestehen bei vielen Erkrankten autonome Auffälligkeiten, wie eine verminderte Schweißstörung..."
 
Im selben Artikel, unter

 „Klinisches Bild des Lambert-Eaton-Syndroms (nach O'Neill et al. 1988..."
 ist die korrekte Aussage zu lesen: „Verminderte Schweißsekretion".
 
Die folgende Aussage unter „Therapie" ist nicht mehr aktuell (wie oben schon erwähnt):
 
„Dagegen ist der therapeutische Effekt des Kaliumkanalblockers 3,4-Diaminopyridin (3,4-DAP) gut belegt. Diese international nicht als Arzneimittel zugelassene Substanz kann in Deutschland im Rahmen eines so genannten individuellen Heilversuchs verordnet werden."


Leider hat die DMG die Veröffentlichung meinre rechtzeitige Information auf ihrer Online-Seite über die Zulassung von 3,4-DAP/Amifampridin als Arzneimittel unterdrückt.  Siehe weiter unten unter 12. und 15. März 2010.

 

Die DMG:
Eine gute und notwendigte Selbshilfe-Organisation! Allerdings mit heftigen "unwerwünschten Wirkungen"! - Wie bei anderen guten Mitteln auch. Anders als bei wirksamen Arzneimitteln, könnten die "Nebenwirkungen" mit entsprechender Aufmerksamkeit für das Lambert-Eaton-Myasthenische Syndrom ohne viel Aufwand vermieden werden.

 

 

Mein Kommentar:

Bisher wird vermutlich weiterhin überwiegend  3,4-DAP in Steckkapseln verordnet (Individualrezeptur).

Vorteile:
Die 3,4-DAP-Menge in der Firdapse-Originalpackung (100 Tbl. 10 mg) kostet über 2.900 Euro.
Die gleiche Menge in der Apotheke in Kapseln gefüllt kostet ca. 200 Euro.

Einer von a.a.O. beschriebenen weiteren Vorteilen der Individualrezeptur (3,4-DAP in Kapseln):

Sie können dem Dosisbedarf der Patienten angepasst  werden,
z.B. mit 5 mg, 15 mg, ggf. 20 mg.

Ich kenne niemanden, der die FirdapseTM-Tabletten in zwei gleiche Teile brechen oder schneiden kann.
Damit ist keine exakte Dosierung in 5er-Schritten möglich.
 
Freya Matthiessen

 

 

 


Freitag 12. März 2010 + Montag, 15. März 2010 (keine inhaltlichen Änderungen)


Der Artikel - s.u. -  ist vom Blogwart nicht für den Weblog der Deutschen Myasthenie Gesellschaft (DMG) akzeptiert worden.





Vorsicht u.a.:
Das europaweit zugelassene Medikament mit dem Wirkstoff Amifampridin (3,4-DAP) heißt "Firdapse™. Der Name "Zenas" ist ein Irrtum (Lesedatum im Weblog  12. März 2010).

 

Ich denke, dass der folgende Beitrag nützlich sein kann.  12. März 2010 F.M.

 

 

 


 

 


3,4-Diaminopyridin (3,4-DAP) - Amifampridin - FirdeapseTM


Steckkapseln oder Tabletten mit dem Wirkstoff 3,4-DAP, Standard und fest etabliert zur Behandlung der Muskelschwäche und der autonomen Störungen beim Lambert-Eaton-Myasthenischen Syndrom (LEMS) lindern - individuell dosiert 3-4mal pro Tag eingenommen - die Beschwerden effektiv und mit zumeist passageren, unerwünschten Nebenwirkungen.


LEMS ist eine seltene Erkrankung. Der Bedarf an 3,4-DAP ist insgesamt zu gering, um Pharmazeutische Unternehmen (vor dem Jahr 2002) einen Anreiz für Entwicklung eines zulassungsfähigen Arzneimittels zu bieten. 3,4-DAP war faktisch, da von keiner Firma „adoptiert",  eine so genannte „Waise der Medizin" (0rphan Drug).


Nicht als reguläres Arzneimittel zugelassen , sondern lediglich zur „experimentellen Anwendung" zu verordnen, war die Haftungsfrage für den behandelnden Arzt (potentiell) problematisch, und Arzt und Patient mussten in jedem einzelnen Fall die jeweilige Krankenversicherung „überzeugen" oder per Klage zwingen, die Kosten für das Medikament zu übernehmen.


2000 trat die „Verordnung über Medizinprodukte für seltene Krankheiten" (rare diseases or conditions), erlassen von der Europäischen Union, in Kraft. (17 Jahre nach dem „Orphan Drug Act" in den USA).


Die europäische Union (European Medicines Agency) bietet seitdem vereinfachte Zulassungsbedingungen für „Waisen der Medizin" an (Steuerermäßigungen, Forschungszuschüsse). Wenn es einer Pharmafirma möglich ist, den ausreichenden Nachweis der Wirksamkeit und Sicherheit eines Wirkstoffes überzeugend in Aussicht zu stellen, erfolgt die Designation als „orphan drug" bis zur endgültigen europaweiten Zulassung des Fertigprodukts dieser Firma auf 10 Jahre (Überprüfung nach 5 Jahren.


Auf diesem Wege wurde auch 3,4-Diaminopyridin im Jahr 2002 als Orphan Drug designiert.


Diejenigen Patienten mit LEMS und deren Behandler, jedenfalls diejenigen, welche  mit den gesetzlichen Bestimmungen vertraut waren) , konnten nun leichter eine Einzelfallentscheidung zur Kostenübernahme erreichen.


Ein bedeutender und grundsätzlicher Schritt in Richtung geregelter Kostenübernahme durch die Krankenversicherung war die Unterstellung von 3,4-DAP unter die Verschreibungspflicht Anfang 2008 durch das Deutsche Bundesamt für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM). In der Regel darf nur ein verschreibungspflichtiges Mittel von Gesetzlichen Krankenkassen erstattet werden. Gleichzeitig wurde für die chemische Substanz der international inzwischen eingeführte Stoffname „Amifampridin(e)" festgelegt..


Seit 2010 (genauer seit dem äußersten!) Ende des Jahres 2009) ist FirdapseTM als Arzneimittel zur Behandlung des Lambert-Eaton-Myasthenischen Syndroms europaweit zugelassen.

 

Die „Gemeinde der vom LEMS Betroffenen" sollte dies und der ca 10mal größeren „Gemeinde der MG-Betroffenen" auf dem Kongress der DMG im April2010  in Dresden feiern. Jetzt steht jedem der dieser beiden Myasthenie-Fraktionen je ein zugelassenes Medikament zur symptomatischen Behandlung ihrer krankheitsspezifischen Beschwerden zur Verfügung.


Vergessen sollten wir nicht die sehr viel kleinere Gruppe der Menschen mit Kongenitalen Myasthenie-Syndromen (Plural). Sie haben es besonders schwer. 3,4-DAP kann bei einer Untergruppe die Beschwerden dramatisch verschlechtern.


Mit der Zulassung von FirdapseTM der Firma BioMarin Pharmaceuticals fällt endlich eine Last von den jetzt vermutlich nicht mehr ganz so schwach empfundenen Schultern von Menschen mit der autoimmun bedingten, zu 50% bis 60% überwiegend mit Lungenkrebs verbundenen (= paraneoplastisch verlaufenden) seltenen Erkrankung „Lambert-Eaton-Myasthenisches Syndrom.

 

Danke an alle Initiativen, die darauf hingewirkt haben.


Die Medizin allein tut's nicht: Tragen wir doch (weiterhin) das Unserige zu einem erträglichen, selbst bestimmten Leben bei: Mit einer gesunden, vernünftigen Lebensweise!

 

Freya Matthiessen

freya-matthiessen -at- t-online.de

www.lems-mg.de

 

Weitere Informationen:

 

„On 18 December 2002, orphan designation (EU/3/02/124) was granted by the European Commission to Agence Générale des Equipements et produits de santé - Etablissement Pharmaceutique des Hôpitaux de Paris (AGEPS - EPHP), France, for 3,4 diaminopyridine phosphate for the treatment of Lambert-Eaton myasthenic syndrome." (Quelle: EMEA).

 

Im Laufe der vergangenen 8 Jahre waren mehrere Firmen nacheinander Lizenzinhaber  mit unterschiedlichen Vorstellungen für den Handelsnamen ihrer Tabletten mit dem Wirkstoff 3,4-DAP. Die Vermarktungslizenz besitzt jetzt BioMarin Pharmaceuticals Ltd. mit dem Produktnamen „Firdapse". Alle anderen Meldungen im Internet sind nicht auf dem neuesten Stand.

 

http://dmg-online.de/lambert-eaton-syndrom.html

 

http://www.ema.europa.eu/humandocs/PDFs/EPAR/firdapse/emea-combined-h1032de.pdf

 

http://www.ema.europa.eu/humandocs/PDF

 

http://www.ema.europa.eu/humandocs/Humans/EPAR/firdapse/firdapse.htm






EVI:

"Wenn een doon deit, wat he deit, denn kann he nich mehr doon, as he deit."